Las gotas 'made in Euskadi' que podrían curar una enfermedad rara que te deja ciego

La Organización Mundial de la Salud tiene identificadas más de 9.000 enfermedades raras, que son las que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000. De ellas, la mitad son neurológicas y el 20%, neuromusculares y, aunque son muy heterogéneas, todas tienen algo en común; no se pueden revertir. Como mucho, hoy la comunidad científica puede aspirar a ralentizar su progreso, algo en lo que trabaja Miramoon Pharma, una de las 25 'startups' que los próximos días 20 y 21 protagonizarán la décima edición de B-Venture.

En 2017, algunas investigaciones empezaron a apuntar que la desestabilización del calcio intracelular podía ser la causa de la muerte de los tejidos que, finalmente, derivaba en la enfermedad. Eso llevó al doctor Adolfo López de Munain, jefe del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Donostia y Responsable del Área de Neurociencias del Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia, a plantearse si el reequilibrio de este elemento químico en las células del paciente podría retrasar el avance de los síntomas y, con ello, alargar su vida.

Con esa idea acudió al catedrático de Química de la Universidad del País Vasco Jesús María Aizpurua, quien puso a su equipo a trabajar, mediante modelos predictivos basados en simulaciones por ordenador, en la identificación de moléculas con potencial para ayudar en ese control del calcio. Salieron 38.000 candidatas. Tras unas primeras comprobaciones, el equipo se quedó únicamente con 145, que fueron sometiendo a diferentes pruebas para comprobar que cumplían con una serie de requisitos, como no resultar tóxicas o ser estables a temperatura ambiente. De ellas, seleccionaron una veintena que pasó todos los filtros.

En este punto, contactaron con la doctora Ainara Vallejo, del grupo de Enfermedades Neuromusculares de Biogipuzkoa, quien empezó a testear estas moléculas en sus modelos de distrofias musculares y ratificó lo esperanzador de los resultados invitando a varios colegas especializados en distintas enfermedades neurodegenerativas a colaborar en la investigación.

Dos años después, había tres moléculas que en los estudios preclínicos ofrecían resultados positivos en enfermedades musculoesqueléticas (y cardiacas), del sistema nervioso central y oftalmológicas, respectivamente, y cuyo potencial animó a siete de estos investigadores a crear Miramoon Pharma como una 'spin-off' de la Universidad del País Vasco y el Instituto de Investigación Sanitaria Biogipuzkoa.

Para focalizar sus esfuerzos decidieron centrarse en una única molécula y escogieron la denominada MP-004, la que tenía aplicación en enfermedades oftálmicas, concretamente en el tratamiento de la retinitis pigmentosa, una enfermedad poco común –afecta a una de cada 4.000 personas– que deteriora las células fotorreceptoras de la retina hasta causar la pérdida completa de la visión. «Ya existe una terapia génica para detener su progreso, pero, además de tener un precio inalcanzable para la mayoría de los pacientes, sólo es aplicable a los que presentan una mutación genética muy concreta. Nuestras moléculas, en cambio, actúan con independencia de la causa genética, por lo que podrían recomendarse a cualquier paciente. Además, su producción sería muy asequible y su administración, sencilla ya que sería en gotas, como colirio», explica Amalia Capilla, directora general de la compañía.

«Ya hemos conseguido la designación de medicamento huérfano –los destinados a enfermedades raras– tanto por parte de la agencia regulatoria europea, la EMA, como por la FDA estadounidense, y estamos en la fase preclínica regulatoria, en la que evaluamos la seguridad su farmacológica», explica.

Una vez demostrado que no tiene toxicidad y se realicen los test de estabilidad –lo que garantiza la seguridad del fármaco en el tiempo y que, por ejemplo, podemos guardarlo en el botiquín de casa sin que pierda eficacia–, pasaría a probarse con personas, en las que se corroboraría la seguridad y se estudiaría su eficacia real. «Si todo va bien, estimamos que podría llegar al mercado en 2032», matiza Capilla.

Precisamente porque hay que recorrer aún un largo camino y completarlo es imposible para una 'startup', el objetivo de Miramoon Pharma es licenciar esta molécula y dejar que sea una empresa farmacéutica con más recursos la que lo finalice. No sólo se trata de acelerar la llegada del fármaco al paciente; también de conseguir fondos que a ellos les permitan continuar la investigación con las otras dos moléculas, que también son muy ilusionantes. Una de ellas, de hecho, ya ha mostrado capacidad para mejorar la función motora y prolongar la esperanza de vida en ratones con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

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