Un paso adelante para los ensayos clínicos sobre el síndrome de Sanfilippo

La Fundación STOP Sanfilippo ha celebrado una reunión con la Agencia Española del Medicamento para someter a consulta los programas de terapia génica para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo A y B.

En la reunión estuvieron presentes Tim Miller, director ejecutivo de Abeona Therapeutics, Douglas MacCarthy, investigador experto en terapia génica del Nationwide Children's Hospital, los doctores Pablo Sanjurjo y Koldo Aldamiz, del Hospital Cruces (Bilbao), expertos en enfermedades metabólicas, y representantes de la Fundación STOP Sanfilippo.

Esta reunión supone un gran paso adelante en el objetivo de lograr que los ensayos contra esta terrible enfermedad lleguen a España en 2015, tan sólo unos meses después de que comiencen en Estados Unidos, donde están previstos para finales de 2014 o principios de 2015. Con motivo de la reunión, los representantes de Abeona Therapeutics visitaron el Hospital de Cruces donde se reunieron con los doctores Sanjurjo y Aldamiz que podrían liderar, como investigadores principales, los ensayos clínicos en España.

A primeros de año, la Fundación Sanfilippo decidió volcar todos sus esfuerzos en conseguir los fondos necesarios para apoyar el desarrollo de este programa en nuestro país. Según Emilio López, presidente de la la Fundación STOP Sanfilippo, "han pasado poco más de seis meses desde que tomamos la decisión que nos permitiese dar una oportunidad a los niños afectados por el síndrome de Sanfilippo, y gracias al apoyo de más de 10.000 donantes, empresas colaboradores, voluntarios e instituciones, hoy podemos decir que este programa será una realidad, y que estará en nuestro país".

Tras alcanzar un acuerdo con Abenoa Therapeutics, STOP Sanfilippo comenzará la financiación de este programa con un primer pago de 1,6 millones de dólares recaudados gracias al apoyo y la solidaridad de miles de ciudadanos, empresas y entidades españolas.

Abeona Therapeutics, una compañía creada por emprendedores, el Nationwide Children's Hospital de Ohio y Organizaciones de pacientes, entre las que se encuentra la la Fundación STOP Sanfilippo, ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la FDA (Food and Drug Administration ) para los vectores de terapia génica en el desarrollo de Sanfilippo A y B, y ha iniciado el proceso para presentar la designación de fármaco huérfano EMA (European Medicines Agency) para los vectores de terapia génica en el desarrollo de Sanfilippo A y B.

Desde que arrancó este año 2014, la actividad desarrollada por la Fundación STOP Sanfilippo ha sido frenética: carreras solidarias, partidos benéficos, recogida de fondos, funciones benéficas, etc., en las que miles de personas han participado desinteresadamente, poniendo su granito de arena.