Vitoria lidera el ensayo clínico de un fármaco para tratar el enanismo en niños

Uno de cada 25.000 niños del mundo padece acondroplasia, una enfermedad que afecta al crecimiento de los huesos lo que conlleva cortedad y deformaciones y una estatura final muy baja de unos 131 centímetros en hombres y 124 en mujeres. El popularmente conocido como enanismo es una dolencia rara sin tratamiento hasta ahora salvo el doloroso alargamiento de extremidades. La unidad pediátrica creada hace un año por el traumatólogo Mikel Sánchez en la Unidad de Cirugía Artroscópica que dirige en Vitoria se ha convertido ya en referente nacional en la investigación de esta enfermedad y ahora lo será a nivel mundial ya que lleva a cabo tres ensayos clínicos con fármaco experimental que podrían mejorar la calidad de vida de niños con acondroplasia.

El equipo médico que integran Sánchez, Gorka Knörr y Josep Maria de Bergua lleva meses investigando con un grupo de 30 menores de entre 8 y 11 años afectados y comienza ahora la fase 2. Un niño de 9 años de Bilbao será el primero en España, y uno de los primeros a nivel mundial, que inicia un prometedor tratamiento farmacológico. Vitoria centraliza así todos los ensayos clínicos que se están llevando a cabo en el mundo en este campo. «Lograr un medicamento efectivo acabaría con el único tratamiento disponible hasta ahora para el enanismo: el alargamiento de extremidades, con cirugías a lo largo de 4 o 5 años, muy complejo, largo y con altas tasas de complicaciones», explican Gorka Knörr y Josep María de Bergua.

Con la nueva generación de fármacos pretenden «ganar velocidad de crecimiento, además de mejorar la calidad de vida y minimizar las complicaciones que se producen a lo largo de la vida de las personas afectadas como consecuencia de esta enfermedad genética». Y es que recuerdan los dos especialistas, «la acondroplasia no es solo una cuestión de altura, lleva aparejadas numerosas patologías».

En esta fase 2 buscan la dosis más baja y segura para que el fármaco sea eficaz. Tras este primer niño bilbaino hay otros 7 menores de varios puntos de España esperando. Iniciarán progresivamente este ensayo clínico farmacológico.

Alrededor de 90 familias han solicitado participar en las investigaciones que se están llevando a cabo. «Esta condición considerada enfermedad rara le puede afectar a cualquiera», señalaron por su portavoces de la desde la Fundación Alpe Acondroplasia. «Para nuestra organización es un logro muy importante contar con estos ensayos clínicos en Vitoria, más aún si los lleva a cabo uno de nuestros expertos como es el doctor De Bergua, que atiende, de forma solidaria, a niños de todas las partes del mundo que acuden a nuestra fundación».