Virus para curar

Numerosas enfermedades se deben a mutaciones en un gen. La secuenciación del genoma humano a principios de este siglo ha permitido identificar muchas de estas mutaciones. Desde entonces, la sustitución del gen enfermo por su versión sana parece el abordaje terapéutico más lógico. Este es precisamente el objetivo de la terapia génica: reemplazar un gen afectado por una mutación, y causante de síntomas muy incapacitantes, por su versión sana.

El modo para lograrlo es introducir el gen sano en el genoma de las células, que está en su núcleo, mediante un sistema de transporte, un vehículo. Los vehículos más idóneos y eficaces son los virus. ¿Por qué? La capacidad de enfermar de los virus se debe a que penetran en el interior de las células, concretamente en el genoma, donde se replican. Es decir, la terapia génica aprovecha la capacidad biológica de infectar células que poseen los virus para realizar una acción terapéutica (previo tratamiento en laboratorio para suprimir su capacidad patógena). Un medicamento de terapia génica consiste en un gen sano en el interior de un vector viral.

El mercado de la terapia génica está en expansión. En el primer cuatrimestre del año se han facturado 3,1 billones de dólares, un 248 % de incremento respecto a 2017. La producción de vectores virales es el principal cuello de botella: hay pocas compañías productoras para la demanda existente y va aumentando el número de ensayos clínicos que llegan a fases avanzadas en los que se incluyen más pacientes, lo que implica un notable incremento en la necesidad de vectores virales.

Creemos firmemente que desde Euskadi tenemos mucho que aportar, con nuestra tecnología y talento podemos contribuir a la curación de patologías de base genética, muchas de ellas enfermedades raras que afectan a niños. ¿Cómo hacemos esto? Produciendo vectores virales, concretamente un tipo denominado lentivirus, en la primera y única sala de producción de todo el Estado en condiciones GMP, unas condiciones muy rigurosas que requieren la aprobación de las autoridades sanitarias para poder ser aplicados en seres humanos, en este caso pacientes que participan en ensayos clínicos de terapia génica.

Las indicaciones de la terapia génica van más allá de las enfermedades raras, que aunque muy infrecuentes, en conjunto afectan a 3 millones de españoles, según LA Federación de Enfermedades Raras. El parkinson o el cáncer también son susceptibles de ser tratados con terapia génica. Y de hecho, ya lo estamos haciendo con todo el avance que eso supone. La inmunoterapia para el tratamiento del cáncer es un área terapéutica de enorme interés médico y en él juega un papel fundamental la aplicación de los CARTs; o lo que es lo mismo, una de las más avanzadas técnicas por las que un gen es modificado con unas células del sistema inmunitario, las cuales reconocen células tumorales y las destruyen.

Lo que estamos consiguiendo en este ámbito es un reconocimiento a la calidad de nuestro trabajo y a la consolidación de terapias que utilizan virus para curar. Es la biomedicina, que se ha instalado ya de forma crónica en nuestro ADN.